Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics品牌介绍

Fulcrum Therapeutics, Inc.于2015年8月18日在特拉华州注册成立。他们是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善未满足医疗需求的遗传性疾病患者的生活，最初的重点是罕见疾病。他们开发了一种专有产品引擎，用于系统地识别和验证可能调节基因表达的细胞药物靶点，以治疗遗传定义疾病的已知根本原因。他们正在使用他们的产品引擎来识别可被小分子吸毒的目标，而不管基因错误表达的特定潜在机制。他们已经确定了治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和某些血红蛋白病（即镰状细胞病，SCD和b-地中海贫血）的根本原因的药物靶点。